La empresa biofarmacéutica CLS Behring será la encargada de comercializar el medicamento "Hemgenix"; considerado el más caro del mundo por un costo de 3,5 millones de dólares.
Este fármaco es considerado el más innovador y eficaz, contra los problemas de la hemofilia B; una enfermedad de carácter hereditaria que se caracteriza por la alteración de la coagulación de la sangre debido a la falta de uno de los factores que intervienen en ella y que se manifiesta por una persistencia de las hemorragias.
El Hemgenix contempla una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados para el tratamiento en adultos que actualmente usan terapia de profilaxis con factor IX o tienen episodios repetidos de sangrado espontáneo grave.
El tratamiento generalmente implica reemplazar el factor de coagulación faltante para mejorar la capacidad del cuerpo para detener el sangrado y promover la sanación en una sola dosis.
Los efectos secundarios más comunes asociados con Hemgenix incluyen, dolor de cabeza, reacciones leves relacionadas con la infusión y síntomas similares a los de la gripe.
El nuevo fármaco desplazará al medicamento como Skysona, de Bluebird Bio, un medicamento para tratar la adrenoleucodistrofia, que hasta la fecha era el más costoso del mundo.
El alto precio del Hemgenix dificulta que los sistemas públicos de salud financien la terapia, por lo que sólo podrá estar al alcance de personas con un seguro médico de amplia cobertura.
Todavía no existe la certeza de si este tratamiento de terapia génica es una cura para la hemofilia B, pero los resultados iniciales son esperanzadores.
