Un avance prometedor en el tratamiento de la sordera hereditaria ha sido reportado por la BBC, destacando el caso de Opal Sandy, una niña que recibió terapia génica poco antes de su primer cumpleaños.
Opal, ahora con seis meses de tratamiento, ha experimentado notables mejoras en su capacidad auditiva y habilidades lingüísticas, pronunciando palabras como «mamá» y «papá».
La terapia consiste en una infusión que se aplica en el oído, diseñada para reemplazar el ADN defectuoso asociado con su tipo específico de sordera hereditaria.
Este innovador enfoque, que forma parte de un ensayo clínico en curso en el Reino Unido, Estados Unidos y España, ha generado resultados esperanzadores para Opal y su familia.
La madre de Opal, Jo, compartió la difícil decisión de permitir que su hija fuera la primera en someterse a este tratamiento pionero, producido por Regeneron.
«Fue realmente aterrador, pero se nos había dado esta oportunidad única», comentó Jo.
De acuerdo con la BBC, «en lugar de aumentar el volumen del sonido, como ocurre con un audífono, este implante le brinda al paciente la «sensación» de oír, estimulando directamente el nervio auditivo que se comunica con el cerebro, sin pasar por las células ciliadas dañadas que detectan el sonido en una parte del oído interno conocida como cóclea«.
El procedimiento implica el uso de un virus modificado para introducir una copia funcional del gen OTOF en las células ciliadas dañadas en el oído interno de Opal.
Los resultados han sido notables: apenas unas semanas después del tratamiento, Opal pudo escuchar sonidos fuertes en su oído derecho y, después de seis meses, los médicos confirmaron una audición casi normal para sonidos suaves, incluso susurros muy bajitos.
El investigador principal y cirujano de oído, el profesor Manohar Bance, describió el progreso de Opal como «maravilloso» y «un momento muy alegre».
Además, se espera que esta terapia pueda beneficiar a otros tipos de pérdida auditiva profunda, abriendo nuevas posibilidades para niños con problemas de audición genética.
La presentación de la experiencia de Opal, junto con datos científicos adicionales del ensayo clínico, está programada para la próxima reunión de la Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular en Baltimore, EE.UU.
Este avance ofrece esperanza no solo para Opal y su familia, sino también para muchos otros niños con condiciones similares en todo el mundo.
